Национальный чемпион Biocad начинает клинические испытания лекарства от одного из редких наследственных заболеваний. Этот препарат будет аналогом самого дорогого лекарства в мире, один укол которого стоит более двух миллионов долларов

Компания — национальный чемпион Biocad ожидает от Минздрава одобрения начала клинических исследований первого российского оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа. Этот препарат будет аналогом швейцарской «Золгенсмы» — самого дорогого лекарства в мире, один укол которого стоит более двух миллионов долларов. В исследованиях примут участие дети в возрасте до восьми месяцев.

В разработку и доклинические испытания лекарства — его рабочее название АNВ-4 — Biocad инвестировал более 4 млрд рублей. По результатам доклинических исследований была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам.

...