Первые несколько детей в ходе клинических исследований получили новый российский препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом заявил министр здравоохранения России Михаил Мурашко, пишет ТАСС.

По его словам, отечественный препарат является аналогом «Золгенсма». «По спинальной мышечной атрофии уже такая наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение», — подчеркнул Мурашко.

Спинальная мышечная атрофия считается самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Страдающий от болезни ребенок теряет возможность двигаться и дышать. «Золгенсма» — один из трех существующих в мире препаратов, применяющихся при СМА. Он выпускается швейцарской компанией Novartis и является самым дорогим в мире лекарством, стоимость одной дозы которого превышает два миллиона долларов.

Первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии.
Был разработан компанией AveXis, которую затем приобрела Novartis, преобразовав в своё подразделение Novartis Gene Therapies.
Торговое наименование лекарства — Zolgensma.
Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN.
Функциональная копия гена SMN вводится с помощью аденоассоциированного вируса серотипа 9, AAV9, который способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в клетки пациента.
Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут.